FDA aprova o remédio mais caro do mundo, que trata hemofilia

A Agência Federal do Departamento de Saúde dos Estados Unidos, aprovou um dos medicamentos mais caro de todos os tempos. Se trata da primeira terapia genética para hemofilia B. A terapia foi denominada Hemgenix, e que custará US$ 3,5 milhões.

A hemofilia B é um distúrbio de coagulação de sangue que atinge mais a população masculina. Ela é ocasionada por mutações no gene de uma proteína necessária para a coagulação sanguínea.

A doença faz com que pequenos cortes ou hematomas corporais se tornem preocupantes. Por isso, muitos pacientes precisam de tratamentos mais de uma vez por semana a fim de evitar sangramentos mais graves.

De acordo com o FDA, a hemofilia B afeta em torno de de 1 em 40.000 pessoas nos Estados Unidos.

Do ponto de vista regulatório, o FDA aprovou o medicamento a partir de dois estudos. Foi constatado que as pessoas que tomaram o medicamento aumentaram os níveis da proteína de coagulação. Por outro lado, houve uma queda de 54% nos problemas de sangramento.

Antes do Hemgenix, a posição de medicamento mais caro do mundo era ocupada pela terapia genética Zolgensma da Novartis. Terapia que trata atrofia muscular espinhal (SMA) e custa em torno de US$ 2 milhões por dose.

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